天下口碑首席署书员、中国国土经济学会研究室主任国土经济名片工作委员会主任乔惠民书:生命方舟
(天下口碑数据库插播导读)
创新π | 干细胞的曙光照进现实,3个患者的3个故事
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1961年,多伦多生物物理学家James Till和血液学专家Ernest McCulloch偶然发现了造血干细胞的存在,并发表在Radiation Research期刊上,为干细胞科学奠定了基础。
尽管干细胞技术仍在发展之中,但很少有其他医学领域像它一样,给人类带来巨大的希望。
各国获批上市的干细胞产品已经有 21 个,其适应症包括血液系统疾病、移植物抗宿主病、克罗恩病、骨关节炎等。此外,科学家仍在更广泛的应用领域开展大量的临床研究。
为了更好的了解干细胞治疗的现状,让我们来看看下面这个视频。
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干细胞是一种原始、未成熟的细胞,可以分化和发育成人体内各种不同的细胞,同时还可以自我更新产生新的干细胞。
干细胞的种类包括胚胎干细胞,以及目前最受关注的一种成体干细胞。
它们作为人体的修复系统,可再生和愈合成体组织。
成体干细胞在儿童和成人身上都有,它们可以在多种组织和器官中找到,包括大脑、骨髓、血液、血管、肌肉、皮肤、牙齿、心脏、肠道和肝脏等。
令人兴奋的是,这些细胞具有非凡的能力来转化成为任意数量的不同细胞类型,这意味着成体干细胞可以用于细胞治疗,从而为治疗疾病所需的替代细胞和组织提供可再生来源。
这些疾病包括阿尔茨海默病、脊髓损伤、脑损伤、中风、烧伤、心脏病、糖尿病、关节炎等。
虽然一些应用仍处于实验或理论层面,但干细胞应用在另一个领域非常成熟,那就是通常所说的骨髓移植,或者说造血干细胞移植。这些移植已成功地用于治疗白血病、淋巴瘤、镰状细胞贫血、免疫缺陷症和一些实体肿瘤。
但这些移植也可能带来一种致命的副作用,移植物抗宿主病,巧合的是,另一种(间充质)干细胞可有效治疗这种GvHD。
看着卡梅伦·库舍尔今天走在大学校园里,你不会知道,他竟是两种干细胞治疗的受益者。
这一切都始于几年前,卡梅伦三年级的最后一天,“当时我在想,我一定是得了全世界最严重的发烧,比以往任何一次都糟糕”。
被诊断为急性淋巴细胞白血病后,卡梅伦开始了为期两年半的加强化疗。
“你开始掉头发,你开始感觉很不舒服,你也开始出现神经症状。”非常不幸,卡梅伦得了白血病,他的家人四处奔走寻求帮助。
最终,杜克医学中心和干细胞先驱乔安妮·库茨伯格为他进行了骨髓移植。这是一段艰辛的历程,他接受了全身放疗和大剂量化疗,然后输注捐赠者的细胞。
移植手术似乎起到了作用,卡梅伦的白血病消失了,可随后他出现了令人担忧的并发症,移植物抗宿主病或者 GvHD。
“如果他体内的类固醇不起作用的话,6个月内的死亡率将近80%。”库茨伯格说。
这时库茨伯格博士开始寻求帮助,她请求 Mesoblast 细胞治疗公司出于同情而豁免使用其实验性干细胞疗法(Prochymal)。
在8周的时间里,一次干细胞输注,威胁卡梅伦生命的GvHD就被治好了。
那差不多是10年前的事了。如今,卡梅伦不仅摆脱了癌症和GvHD的困扰。
他还是哈佛医学院的一年级学生,相信着干细胞的力量:“它们知道该去哪儿,它们知道该做什么,它们是未来的治疗方法。”
也许干细胞最令人惊奇的是,它们似乎能感知损伤,前往并帮助修复。
正是基于这种特征,人们才能使用脐带血干细胞,来治疗神秘莫测的儿童大脑障碍——自闭症。
美国大约每88名儿童中就有一名被诊断,患有某种形式的孤独症,或者被称为孤独症谱系障碍。
虽然没有治愈的方法,但现在有了一线希望,那就是干细胞疗法。现在,医生正在进行一项干细胞临床试验。
一些人认为,干细胞惊人的修复工具箱,可能会真正恢复自闭症患者大脑的功能。
11 岁的乔希·旺格患有自闭症,他在两岁半时被确诊,经过多年的强化专科治疗,他已经取得了很大进步。他可以和其他人交谈,会有很多提示,会提出很多问题,还会有眼神交流。
一种自闭症的理论是,由于某种原因,自闭症患者大脑中的神经细胞,失去了与其他脑细胞的诸多联结,从而导致了语言和社交方面的缺陷。另一个可能性是,自闭症患者的大脑似乎有高水平炎症,这可能会干扰正常功能。
什么可以解决这两个问题呢?
干细胞可能会分泌细胞因子来纠正这种情况。
因此,迈克尔·切兹博士开始了一项FDA批准的临床试验,将脐带血干细胞输回自闭症患儿体内。
迈克尔·切兹博士认为,“脐带血令人兴奋的地方在于它非常独特,是人体内最年轻的成体干细胞之一。”
这些自闭症患儿的脐带血被储存在脐血库,血液经解冻并通过静脉回输给患儿,而干细胞将迁移到大脑中减少炎症,并刺激新的联结,甚至可能激活大脑中的天然干细胞。
另一种难以治疗的疾病,是婴儿出生时遭受的脑损伤,也就是脑瘫。这是干细胞找到受损组织,并帮助修复的另一个例子。
对于鲁尼一家来说,这是一次再寻常不过的怀孕了。
他们的第一个孩子帕特里克,接近足月时剖腹产出生,一切似乎都很好。但是,他的左手会像拳头一样,把瓶子举到嘴边。
帕特里克的父亲说,“当他爬行时,当时我们还觉得他样子很可爱,一直是右腿发力,左腿只是拖行。”
这其实是脑瘫的症状。
当帕特里克开始走路时,情况并未好转,他的左腿会向内翻,走路时也起步较晚,而且经常会摔倒。当开始跑步时,他会被左腿绊倒。
可如今,你不会想到12岁的帕特里克,曾经有过任何大脑方面的问题。
6年前,住在长岛上的这个家庭收到了ViaCord脐血库的一封信。脐血库询问他们,是否愿意参加杜克大学乔安妮·库茨伯格博士的一项开创性研究,帕特里克将输注他自己的脐带血干细胞。
然后随访一年,在一份随后出版的期刊上记录了安慰剂对照双盲研究的显著结果。
库茨伯格博士说,“我们可以观察运动轨迹,即控制运动功能的神经联结。研究结果能够证明,有改善的儿童在其缺陷区域,也有了新运动轨迹修复或进展的迹象。”
现在,帕特里克已经能跟上弟弟们了,还有那只曾经蜷缩成拳头的左手,也没有问题了,甚至是运动,游泳、篮球和棒球。
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